RD13-02 er et universelt CAR-T-celleprodukt, der er målrettet mod CD7 udvundet fra raske donorer, og som er beregnet til behandling af recidiverende eller refraktær T-celle akut lymfoblastisk leukæmi/lymfom (T-ALL/LBL). Det er genetisk modificeret for at undgå fratricid, graft-versus-host sygdom (GvHD) og host-versus-graft afstødning (HvG), samtidig med at det forbedrer antitumoraktiviteten. RD13-02 kan fremstilles i en enkelt batch til flere personer, hvilket opnår en "off-the-shelf"-kapacitet for patienter, der har brug for CAR-T-cellebehandling.
Den 7. november 2024 annoncerede Bioheng Therapeutics, at de vil præsentere de seneste fase I kliniske data for deres universelle CAR-T-celleprodukt RD13-02, der er rettet mod CD7 til behandling af patienter med recidiverende/refraktær (R/R) T-ALL/LBL, i en mundtlig præsentation på det 66. årsmøde i American Society of Hematology (ASH). Konferencen finder sted fra den 7. til den 10. december 2024 i San Diego, USA.
Resultater: Pr. 1. august 2024 var i alt 18 berettigede patienter med R/R T-ALL/LBL inkluderet (13 ALL, 5 LBL) med en medianalder på 33,5 år (interval, 11 til 67). Medianen af tidligere behandlingslinjer var 2 (interval, 1 til 5), og 4 patienter havde tidligere allo-HSCT før inklusion. Medianandelen af BM-blaster var 71 % (interval: 6 % til 90 %) blandt 18 patienter, hvor 9 (6 ALL, 3 LBL) viste ekstramedullær involvering. Der blev ikke observeret nogen dosisbegrænsende toksicitet (DLT)-hændelse eller neurotoksicitet ved alle dosisniveauer, med kun ét tilfælde af Gr1 GvHD. Cytokinfrigivelsessyndrom (CRS) var håndterbart, og størstedelen var mild (Gr1, n = 10; Gr2, n = 5; Gr3, n = 3). Infektioner af enhver grad forekom hos 13 (72%) patienter (≥Gr3 hos 2 [11%] patienter). På grund af forekomsten af Gr3 CRS hos én patient fra både DL2- og DL3-niveauer, satte forskerne DL1 som ekspansionsdosis med et overordnet fokus på sikkerhed og effekt. Under dosisudvidelsen døde én patient af tumorlysesyndrom på dag 20 efter infusion.
Ved den første vurdering 28 dage efter infusionen opnåede 14 ud af 17 evaluerbare patienter CR/CRi. Mens yderligere to patienter inden den 2. måned efter infusionen opnåede CR/CRi med en CR/CRi-rate på 94 % (16/17). Blandt patienterne med CR/CRi opnåede 100 % minimal residual disease (MRD) negativ status ved flowcytometrianalyse. Median Cmax for CAR-T-celler i perifert blod var 1.863.601 kopier/μg genomisk DNA (interval, 275.044 til 3.763.587) ved qPCR, med den længste varighed på over 90 dage.
Konklusion: RD13-02, et universelt CAR-T-produkt, der er standard, viste en håndterbar sikkerhedsprofil og forbedret effekt i behandlingen af R/R CD7 T-ALL/LBL. Det er værd at bemærke, at 100 % af CR/CRi-patienterne opnåede MRD-negativ status, hvilket giver patienterne hurtigere behandlingsmuligheder.
I øjeblikket er der mange andre kliniske CAR-T-forsøg i Kina, og de søger patienter. For konsultation om nye lægemidler og teknologier kan du kontakte Beijing South Region Oncology Hospital International Department.
Telefonnummer: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referencer
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Opslagstidspunkt: 3. dec. 2024