Omfattende fortolkning af CAR T-celleterapi

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell), som står for chimeric antigen receptor T-cells, er en proces, hvor en persons T-celler genetisk modificeres uden for kroppen for at blive modificeret, hvilket giver dem evnen til at genkende og effektivt dræbe kræftceller, før de geninfunderes i patientens krop og derved opnår målet om at behandle ondartede tumorer.
Faktisk bruges CAR-T-terapi ikke kun til behandling af kræft, men har også et stort potentiale inden for autoimmune sygdomme, kroniske infektioner, hjertesygdomme og aldersrelaterede sygdomme.
T-celler, også kendt som T-lymfocytter, er hovedkomponenterne i lymfocytter og er primært ansvarlige for immunresponser og sygdomsforsvar. De har funktioner som direkte at dræbe målceller, hjælpe og hæmme B-celler med at producere antistoffer, reagere på specifikke antigener og mitogener og producere cytokiner.
Det menneskelige immunsystem er selvfølgelig ikke begrænset til T-celler; det omfatter også B-celler, neutrofiler, K-celler, NK-celler og flere. De spiller en rolle i at fjerne affaldsprodukter fra kroppen, genkende og producere antistoffer samt identificere og dræbe fremmede patogener og kræftceller.
Da T-celler allerede har funktionen at genkende og dræbe kræftceller, hvorfor er det så nødvendigt kunstigt at tilføje CAR til T-celler for at skabe CAR-T-celler, der dræber kræftceller? Dette bringer os til konceptet om immununddragelse, som er et af de mest grundlæggende karakteristika ved kræft.
CAR-T-terapi, eller CAR-T-celleterapi, involverer at separere patientens T-celler, udvide dem uden for kroppen og derefter introducere et kunstigt designet tumorcelleantigen CAR (kimær antigenreceptor) i T-cellerne. Efter bearbejdning forbedres T-lymfocytternes antitumoraktivitet betydeligt, før de geninfuges i patientens krop, hvorved T-cellernes evne til at genkende og dræbe kræftceller genoprettes. Dette er essensen af ​​CAR-T-celleterapi.
Impact Bios CAR-T-behandling IMPT-514 modtager FDA-godkendelse.
Den 21. august 2024 annoncerede Impact Bio, at FDA havde godkendt deres IND-ansøgning for den IMPT-514-behandling, de udviklede. IMPT-514 er en bispecifik CD19/CD20 CAR-T-behandling, der anvendes til behandling af aktiv refraktær systemisk lupus erythematosus (SLE). I kliniske forsøgsdata blev det vist, at IMPT-514 er yderst effektiv til fremstilling af stoffer fra patienter med svær immunsuppression fra forskellige autoimmune sygdomme, og det udviste potente autologe B-celle-clearance-evner med en mild cytokinprofil. Axicabtagene ciloleucel CAR-T-behandling til behandling af storcellet B-cellelymfom viser stadig vedvarende respons efter fem år. Den 2. august 2024 offentliggjorde American Society of Clinical Oncology (ASCO) en datarapport om langsigtede overlevelsesrater efter CAR-T-cellebehandling. Resultaterne viste, at blandt patienter, der gennemgik CAR-T-behandling, var den 5-årige progressionsfri overlevelsesrate 29 %, den 5-årige samlede overlevelse (OS) var 40 %, og den 5-årige lymfomspecifikke overlevelsesrate var 53 %, med sjældne sene tilbagefald. Axicabtagene ciloleucel er en autolog CD19 kimærisk antigenreceptor CAR-T-celleterapi, der er godkendt til behandling af tilbagefaldende eller refraktært stort B-celle lymfom. Konklusion: I et standardbehandlingsmiljø er behandlingsresultaterne af axicabtagene ciloleucel CAR-T i overensstemmelse med de resultater, der er rapporteret i kliniske forsøg, med vedvarende, varige responser observeret ved 5-årsmærket.
Verdens første succesfulde CAR-T-behandling mod autoimmune sygdomme.

Den 4. oktober 2024 bragte hjemmesiden Nature en rapport med et forskningsresultat fra et kinesisk team i overskriften. Forskere brugte CRISPR-Cas9-genredigeringsteknologi til genetisk at manipulere sunde donorafledte CAR-T-celler, der er målrettet mod CD19, og udviklede dermed en ny generation af allogen universel CAR-T-terapi, der hjalp tre patienter med alvorlige autoimmune sygdomme med at opnå langvarig remission.